Medycyna personalizowana – gdzie jesteśmy? Przykład onkologii

David M. Cutler. Early Returns From the Era of Precision Medicine. JAMA. 2020;323(2):109-110 (dostępny pełen tekst)

Idea medycyny personalizowanej opiera się na zastosowaniu kryteriów molekularnych do doboru właściwej strategii terapeutycznej lub prewencyjnej  dla właściwego pacjenta we właściwym czasie. Dynamiczny rozwój tego nowego podejścia jest bezpośrednio związany ze skokowym postępem badań nad genetyką człowieka w ostatniej dekadzie.

W praktyce takie podejście jest najbardziej zaawansowane w onkologii. Nowotwory często związane są ze zmianami w niewielkiej ilości genów. W USA w 2018r. było dostępnych 31 takich terapii celowanych w 38 wskazaniach.

Czy pacjenci będą żyć dłużej i w lepszym zdrowiu? Czy systemy opieki zdrowotnej stać na takie podejście? Autor artykułu w JAMA zwraca uwagę na następujące zagadnienia:

  • Terapia personalizowana ma spektakularne sukcesy, jak 95% odpowiedzi na leczenie imanitibem przewlekłej białaczki szpikowej i 80% odpowiedzi na leczenie wenetoklaksem przewlekłej białaczki limfocytowej z delecją 17p. Do takich przykładów zaliczyć można także efekty terapii genowej  zmodyfikowanymi limfocytami T (CAR-T) w ostrej białaczce limfatycznej i w chłoniakach z komórek B
  • Jednakże, całkowity efekt terapii celowanych jest jak na razie umiarkowany. W USA tylko 8% chorych kwalifikuje się do takiego leczenia, a u tylko 5% przynosi ono korzyści. Nawet przy odpowiedzi, wydłużenie przeżycia w wielu przypadkach wynosi tylko kilka miesięcy
  • Najczęstszym wskazaniem dla wielu leków celowanych są nowotwory z przerzutami, ponieważ w badaniach łatwiej, szybciej i taniej można wykazać skuteczność u takich pacjentów. Niekiedy leki te stosowane są poza wskazaniami na wcześniejszych etapach, szacuje się, że 30% terapii niektórymi lekami jest „off-label”. W tych przypadkach płatnicy często nakładają różne ograniczenia refundacyjne
  • Ograniczeniem może być także złożoność leczenia i dostępność odpowiedniej diagnostyki, zwłaszcza poza centrami akademickimi. Konieczny jest też czas potrzebny do implementacji ukazujących się nowych zaleceń terapeutycznych

Autor omawia także kwestie kosztów i opłacalności leczenia personalizowanego. Zadaje sobie i czytelnikom w tym kontekście pytanie:

Czy potrafimy przekuć rewolucję w zakresie wiedzy o ludzkim ciele w znaczącą poprawę zdrowia populacji  przy akceptowalnych kosztach?

Opracowano na podstawie: JAMA, 14 stycznia 2020

Marcin Kargul

Dodaj komentarz