Thomas R. Frieden. Evidence for Health Decision Making — Beyond Randomized, Controlled Trials. N Engl J Med 2017;377:465-75 (dostępny pełen tekst)
Najczęściej czytanym artykułem z NEJM w ostatnim czasie jest praca poświęcona źródłom wiedzy medycznej autorstwa Thomasa R. Friedena, byłego dyrektora Centers for Disease Control and Prevention.
Kluczową zasadą medycyny jest opieranie decyzji, zarówno klinicznych jak i dotyczących zdrowia publicznego, na najwyższej jakości danych naukowych. Za złoty standard uważane są kontrolowane, randomizowane próby kliniczne (RCTs, randomized, controlled trials). Mają one jednakże omówione w artykule ograniczenia, dotyczące m.in. generalizacji wyników na szerszą populację niż badana, zbyt krótkiego czasu obserwacji dla oceny odległej skuteczności i bezpieczeństwa oraz kosztów, wymogów administracyjnych i czasu potrzebnego do ich przeprowadzenia.
Istotnym źródłem wiarygodnych danych mogą być badania obserwacyjne, np. dla oceny skutków wprowadzania nowych programów zdrowotnych, a także analizy zagregowanych danych klinicznych i epidemiologicznych.
Autor podaje przykład obserwacyjnego badania kliniczno-kontrolnego z Nowej Zelandii, które pozwoliło na identyfikację czynników ryzyka zespołu nagłego zgonu niemowląt (np. układanie do snu na brzuchu) co w efekcie doprowadziło do redukcji śmiertelności. Badanie randomizowane miałoby tutaj liczne ograniczenia etyczne i logistyczne.
Podobnie, badania obserwacyjne dostarczyły dowodów na skuteczność interwencji antynikotynowych (podatki, zakazy palenia, kampanie edukacyjne).
Oczywiście dane o charakterze obserwacyjnych także mają liczne ograniczenia, omówione w artykule. Zaliczyć można do nich przeszacowanie efektu, np. skuteczności szczepień przeciwko grypie, co wynika z braku randomizacji – szczepią się częściej osoby bardziej dbające o zdrowie.
Jako sztandarowy przykład rozbieżności miedzy wynikami badań obserwacyjnych i RCTs często podaje się efekty hormonalnej terapii zastępczej (redukcja ryzyka sercowo-naczyniowego w badaniach obserwacyjnych, wzrost ryzyka w badaniu Women’s Health Initiative). Jednakże pogłębione analizy ujawniły, że po uwzględnieniu czasu od włączenia terapii, wyniki są spójne (wzrost ryzyka obserwuje się w pierwszych latach terapii).
W artykule omówione są poszczególne rodzaje badań obserwacyjnych z ich mocnymi i słabymi stronami.
Autor podkreśla, że dla wielu, prawdopodobnie większości zagadnień medycznych, nie ma randomizowanych, kontrolowanych badań i takie badania nie są planowane. Wymaga to racjonalnego wykorzystania innych źródeł wiedzy w połączeniu z doświadczeniem klinicznym. Przybywa źródeł wiedzy z dużych zbiorów danych (big data) jak elektroniczna dokumentacja zdrowotna i rejestry.
Nie ma jedynej, najlepszej metody oceny interwencji zdrowotnych. Zawsze pojawią się argumenty za koniecznością dalszych badań i uzyskania bardziej wiarygodnych danych, co jednak wiąże się z opóźnieniem wdrożenia interwencji. Zdaniem autora celem powinno być zebranie i analiza w sposób przejrzysty i obiektywny danych pozwalających na racjonalne podjęcie decyzji klinicznych i dotyczących zdrowia publicznego.
Opracowano na podstawie: NEJM, 3 sierpnia 2017
Marcin Kargul