Źródła decyzji dotyczących zdrowia we współczesnym świecie – nie tylko kontrolowane, randomizowane badania

Thomas R. Frieden. Evidence for Health Decision Making — Beyond Randomized, Controlled Trials. N Engl J Med 2017;377:465-75 (dostępny pełen tekst)

Najczęściej czytanym artykułem z NEJM w ostatnim czasie jest praca poświęcona źródłom wiedzy medycznej  autorstwa Thomasa R. Friedena, byłego dyrektora Centers for Disease Control and Prevention.

Kluczową zasadą medycyny jest opieranie decyzji, zarówno  klinicznych jak i dotyczących zdrowia publicznego, na najwyższej jakości  danych naukowych.  Za złoty standard uważane są kontrolowane, randomizowane próby kliniczne (RCTs, randomized, controlled trials). Mają one jednakże omówione w artykule ograniczenia, dotyczące m.in. generalizacji wyników na szerszą populację niż badana, zbyt krótkiego czasu obserwacji dla oceny odległej skuteczności i bezpieczeństwa oraz kosztów, wymogów administracyjnych i czasu potrzebnego do ich przeprowadzenia.

Istotnym  źródłem wiarygodnych danych mogą być badania obserwacyjne, np. dla oceny skutków wprowadzania nowych programów zdrowotnych, a także  analizy zagregowanych danych klinicznych i epidemiologicznych.

Autor podaje przykład obserwacyjnego  badania kliniczno-kontrolnego  z Nowej Zelandii, które pozwoliło na identyfikację czynników ryzyka zespołu nagłego zgonu niemowląt (np. układanie do snu na brzuchu) co w efekcie doprowadziło  do  redukcji śmiertelności. Badanie randomizowane miałoby tutaj liczne ograniczenia etyczne i logistyczne.

Podobnie, badania obserwacyjne dostarczyły  dowodów na skuteczność interwencji antynikotynowych (podatki, zakazy palenia, kampanie edukacyjne).

Oczywiście dane o charakterze obserwacyjnych także mają liczne ograniczenia, omówione w artykule. Zaliczyć można do nich przeszacowanie efektu, np. skuteczności szczepień przeciwko grypie, co wynika z braku randomizacji  – szczepią się częściej osoby bardziej dbające o zdrowie.

Jako sztandarowy przykład  rozbieżności miedzy wynikami badań obserwacyjnych i RCTs często podaje się efekty hormonalnej terapii zastępczej (redukcja ryzyka sercowo-naczyniowego w badaniach obserwacyjnych, wzrost ryzyka w badaniu Women’s Health Initiative). Jednakże pogłębione analizy ujawniły, że  po uwzględnieniu czasu od włączenia terapii, wyniki są spójne (wzrost ryzyka obserwuje się w pierwszych latach terapii).

W artykule omówione są poszczególne rodzaje badań obserwacyjnych z ich mocnymi i  słabymi stronami.

Autor podkreśla, że dla wielu, prawdopodobnie większości zagadnień medycznych, nie ma randomizowanych, kontrolowanych badań i  takie badania nie są planowane. Wymaga to racjonalnego wykorzystania innych źródeł wiedzy w połączeniu z doświadczeniem klinicznym. Przybywa źródeł wiedzy z dużych zbiorów danych (big data)  jak elektroniczna dokumentacja zdrowotna  i rejestry.

Nie ma jedynej, najlepszej metody oceny interwencji zdrowotnych. Zawsze pojawią się argumenty za koniecznością dalszych badań i uzyskania bardziej wiarygodnych danych, co jednak wiąże się z opóźnieniem wdrożenia interwencji. Zdaniem autora celem powinno być zebranie i analiza w sposób przejrzysty i obiektywny danych pozwalających na racjonalne podjęcie decyzji  klinicznych i dotyczących zdrowia publicznego.

Opracowano na podstawie: NEJM, 3 sierpnia 2017

Marcin Kargul