Ocena korzyści i ryzyka przy rejestracji leków. Opinia komisarza FDA

Robert M. Califf.  Benefit-Risk Assessments at the US Food and Drug Administration. Finding the Balance. JAMA online (dostępny pełen tekst)

W JAMA ukazał się artykuł komisarza agencji FDA, Roberta Califfa, na temat oceny bilansu korzyści i ryzyka leków.

Taka ocena, wprowadzona w 1962 r., jest niezbędna przed  decyzją o dopuszczeniu nowego leku do obrotu, dla zapewnienia, że korzyści przeważają nad ryzykiem przy stosowaniu leku w zarejestrowanych wskazaniach.

Pozornie proste zagadnienie jest jednym z najtrudniejszych zadań agencji. Odpowiedź musi być oparta na przeglądzie danych naukowych i klinicznych a zarazem uwzględniać przekonania  osób bezpośrednio zainteresowanych oraz całego społeczeństwa na temat wartości potencjalnych korzyści i akceptowalnego ryzyka.

Przy decyzji bierze się pod uwagę: dostępność alternatywnych metod leczenia, ciężkość choroby, stopień akceptacji ryzyka przez pacjentów, potencjał dodatkowych danych postmarketingowych.

Decyzja  musi pogodzić wymagania wysokiej jakości badań z oczekiwaniami wczesnego udostępnienia leku, a także ochronę pacjentów przed ryzykiem z promocją innowacji mogących przynieść znaczące korzyści zdrowotne.

Dla oceny korzyści i ryzyka kluczowe są odpowiednio zaprojektowane badania kliniczne. Rozwój większość potencjalnych leków zostaje wstrzymany na tym etapie, mimo korzystnych wyników szczegółowych badań przedklinicznych. Nawet jeśli  wczesne badania kliniczne są obiecujące, duże badania  często przynoszą niespodziewane rezultaty  wskazując na brak skuteczności lub szkody związane z leczeniem.

Podnoszą się głosy, że pacjenci i leczący ich lekarze powinni mieć większą autonomię w zakresie podejmowania decyzji niezależnie od FDA. Jednak zdaniem autora  złożoność danych medycznych a także historyczne przykłady tragicznych konsekwencji stosowania niedostatecznie przebadanych  leków są argumentami przeciwko takiemu podejściu.

Należy pamiętać, iż mimo że  obowiązujące procedury mają na celu minimalizację zagrożeń, to zawsze pozostaje określony stopień niepewności przy podejmowaniu decyzji o dopuszczeniu leku do stosowania w szczególnych wskazaniach.

Opracowano na podstawie: JAMA, 20 stycznia 2017

Marcin Kargul