Kontrolowane próby kliniczne a rejestry – konkurencja czy dopełnienie

Christopher B. Granger i Bernhard J. Gersh – Clinical trials and registries in cardiovascular disease: competitive or complementary? LINK: Eur Heart J 2010;31:520

W komentarzu redakcyjnym do pracy Gitt i wsp., zamieszczonym na łamach European Heart Journal omówiono wady i zalety randomizowanych badań klinicznych oraz rejestrów. Dowody z dużych randomizowanych badań klinicznych w kardiologii niewątpliwie przełożyły się w ostatnich latach na postępy w leczeniu i przyniosły poprawę rokowania chorych, przynajmniej w krajach uprzemysłowionych. Potwierdzają to również duże, długo prowadzone rejestry, takie jak GRACE czy CRUSADE.

Jednakże, w medycynie klinicznej, nawet w dziedzinach tak dogłębnie zbadanych jak leczenie zawału serca, jedynie 13% zaleceń towarzystw naukowych posiada stopień wiarygodności A, czyli opartych jest na dowodach z szeregu dużych badań randomizowanych. Oczywiście nie wszystko, z powodów etycznych czy finansowych można zbadać w kontrolowanej próbie klinicznej. Nie można też zapominać o tym, że interpretacja wyników prób klinicznych również ma swoje ograniczenia. Nie wszystkie wyniki można, nawet w teorii, przenieść bezpośrednio do praktyki klinicznej. Badania kliniczne ze względu na liczne kryteria włączenia dotyczą dość wyselekcjonowanych populacji, trudno jest też zinterpretować różnice dotyczące leczenia określonych podgrup chorych, gdyż zwykle ich liczebność nie jest dostateczna. Podobnie,  sposób leczenia grupy kontrolnej, w porównaniu z grupą badaną, nie zawsze jest tym optymalnym.

Z tych i innych względów uogólnianie wyników z badań randomizowanych nie zawsze jest w pełni uprawnione. Dlatego dobrze prowadzone, duże rejestry stanowią dobry poligon dla nowych interwencji wdrażanych do praktyki klinicznej na podstawie wyników badań klinicznych. Dane pochodzące z rejestrów pozwalają też niekiedy postawić nowe hipotezy, które można sprawdzić w szerokiej populacji chorych, często z większą ilością chorób współistniejących niż u uczestników badań klinicznych.

A zatem, choć badania kliniczne są ważne, to motorem rzeczywistej poprawy jakości opieki nad chorymi są znaczącej mierze dane z dużych rejestrów klinicznych. Nie ma jednak róży bez kolców. Badania obserwacyjne, nawet duże i długo prowadzone mogą owocować błędnymi wnioskami, co ujawnić mogą dopiero randomizowane próby kliniczne. Tak było z hormonalną terapią zastępczą czy stosowaniem witaminy E. W niedawnym kanadyjskim badaniu obserwacyjnym przestrzegano przed wyciąganiem pochopnych wniosków z tego typu rejestrów, znajdując istotną korelację pomiędzy regularnym stosowaniem statyn a mniejszą podatnością na wypadki drogowe. A zatem jedynie rozsądna kombinacja wysokiej jakości randomizowanych prób klinicznych i prospektywnych rejestrów prowadzi do skutecznego zastosowania w warunkach klinicznych nowych sposobów leczenia. Aby tak rzeczywiście było, musimy zdawać sobie sprawę zarówno z zalet, jak i ograniczeń obu typów badań.

Opracowane na podstawie: European Heart Journal / marzec 2010
Krzysztof Kukuła