Regulacje zapewniające bezpieczeństwo leków – narodziny idei i współczesne wyzwania

Jerry Avorn – Learning about the safety of drugs – a half-century of evolution LINK: N Engl J Med 2012;365:2151 (dostępny pełen tekst)

W New England Journal of Medicine zwraca uwagę ciekawy, niemal beletrystyczny artykuł poświęcony narodzinom prawa regulującego stosowanie produktów leczniczych w USA oraz współczesnym wyzwaniom, przed którymi stoi słynna Food and Drug Administration.

Jeszcze w latach 50-tych problem wyboru leku pozostawiano wyłącznie lekarzowi i sprowadzano do relacji pomiędzy nim a jego pacjentem. W 1961 roku senator Kefauver złożył projekt ustawy nadającej FDA uprawnienia do weryfikacji danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności leków przed ich wprowadzeniem na rynek, który spotykał się ze sprzeciwem różnych środowisk.

W tle amerykańskich dyskusji kraje Europy Zachodniej i antypody przeżywały epidemię wad wrodzonych dotyczących układu kostno-szkieletowego u nowo narodzonych dzieci. Szczegółowe obserwacje poczynione niezależnie przez dwóch lekarzy z Niemiec i Australii doprowadziły do wniosku, że przyczyną deformacji jest talidomid – popularny wówczas „lek na wszystko” – bezpieczna tabletka nasenna i uspokajająca, środek na objawy przedmenopauzalne i na menopauzę, lek na alkoholizm i napięciowe bóle głowy, żeby wymienić tylko niektóre wskazania.

Odpowiednio szybkie nadanie FDA nowych uprawnień zapobiegło wprowadzeniu talidomidu na amerykański rynek. Ofiarami leku stały się wyłącznie Amerykanki podróżujące do Europy i te, które włączono do  udziału w badaniach klinicznych organizowanych w USA.

Od czasu talidomidu rynek leków zmienił się diametralnie. Obecnie wyzwaniem jest odpowiednie określenie współczynnika korzyści i ryzyka (risk/benefit ratio), czyli stosunku  wartości terapeutycznej leku do ryzyka  (a ryzyko jest związane z każdą cząsteczką chemiczną). Doskonałym przykładem do zastosowania takiej oceny leku jest… właśnie talidomid – obiecujący lek immunomodulacyjny, wyczekiwany przez chorych na trąd i szpiczaka mnogiego.

Opracowane na podstawie: NEJM / 8 grudnia 2011
Krzysztof Kurek