Niepewna przyszłość leczenia przewlekłej obturacyjnej choroby płuc

Fernando J. Martinez, James F. Donohue i Stephen I. Rennard – The future of chronic obstructive pulmonary disease treatment – difficulties of and barriers to drug development LINK: Lancet 2011;378:1027

W The Lancet warto zwrócić uwagę na artykuł przeglądowy poświęcony perspektywom terapii przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP).

Skala problemu, jaki stanowi dla zdrowia na świecie POChP, jest trudna do przecenienia. Chorobę rozpoznaje się u co 10 mieszkańca globu powyżej 40 roku życia. POChP odpowiada za 27% wszystkich zgonów związanych z paleniem tytoniu. W ciągu kolejnych dwóch dekad stanie się czwartą pod względem częstości przyczyną zgonów na świecie.

Na przekór tym liczbom, ostatnie dziesięciolecia przyniosły jedynie mierny postęp w zakresie farmakoterapii, która niezmiennie opiera się na wziewnych lekach rozszerzających oskrzela i kortykosteroidach. Hamulce postępu są liczne i złożone.

Szacowane prawdopodobieństwo wprowadzenia na rynek nowego leku (zakończenia z powodzeniem 3 fazy badań) we wskazaniach związanych z układem oddechowym oceniono się na 16% , co jest wartością najniższą dla porównywanych 11 chorób. Średni czas przeprowadzenia leku na POChP przez badania 3 fazy był najdłuższy (36 miesięcy), a średnie łączne koszty do czasu rejestracji były najwyższe i wyniosły 1,134  miliarda dolarów.

Za tymi liczbami kryje się szereg zjawisk odzwierciedlających niepełną wiedzę na temat POChP jako jednostki chorobowej. Wystarczy wymienić wciąż niesatysfakcjonujące dane na temat biologicznego podłoża chorób, nieprecyzyjnie odzwierciedlające codzienną rzeczywistość modele in vitro i in vivo, wciąż nieoptymalne, choć budzące największe nadzieje na najbliższą przyszłość biomarkery, czy daleki od doskonałości dobór punktów końcowych w prowadzonych badaniach.

Dodatkowe trudności są związane z samą charakterystyką choroby, a w szczególności ze zmiennością obrazu klinicznego, fizjologii, odpowiedzi na leczenie, dynamiki progresji i przeżycia. Zdaniem komentatorów The Lancet pokonanie tych barier będzie trudne, a zatem przyszłość farmakoterapii jest wciąż niepewna.

Opracowane na podstawie: Lancet / 10 września 2011
Krzysztof Kurek