Problemy z badaniami nad nowymi lekami przeciwko chorobie Alzheimera

Redakcja the Lancet – Why are drug trials in Alzheimer’s disease failing? LINK: Lancet 2010;376:658

Na łamach The Lancet ukazał się edytorial na temat trudności związanych z  badaniami klinicznymi nowych leków przeciwko chorobie Alzheimera. Do grupy preparatów mających modyfikować przebieg tej choroby, które niestety nie spełniły pokładanych w nich nadziei, dołączył ostatnio semagacestat. Lek ten jest inhibiotorem gamma-sekretazy, biorącej udział w końcowym etapie syntezy beta-amyloidu, którego złogi są odpowiedzialne za powstawanie choroby Alzheimera.

Praca poglądowa w The Lancet Neurology podsumowuje problemy związane z badaniami nad lekami na chorobę Alzheimera.   Badanie CONNECTION dotyczące latrepirdiny nie wykazało znaczącej różnicy w stosunku do grupy kontrolnej. Nie potwierdzono też skuteczności preparatów tramiprosate i tarenflurbil.

Wyniki badań nad tymi lekami były obiecujące tylko we wczesnych fazach. Metaanalizy sugerują, że niektóre modele zwierzęce mogą przynosić niewłaściwe informacje dotyczące skuteczności badanych leków. Może to być związane z ubogą metodologią badań na zwierzętach lub użyciem modeli niezbyt dobrze odnoszących się do patogenezy chorób u ludzi.

Być może leczenie rozpoczyna się u pacjentów z objawową chorobą Alzheimera  zbyt późno, gdy uszkodzenie jest już nieodwracalne. Konieczne są zatem próby wcześniejszych interwencji. Stwarza to potrzebę identyfikacji osób o wysokim ryzyku rozwoju choroby, ocenianym na podstawie predyspozycji genetycznych lub biomarkerów, takich jak połączenie amyloidu β1–42 i fosforylowanego białka tau w płynie mózgowo-rdzeniowym.

Ostatecznie jednak najpoważniejszy problem stanowi przełożenie odkryć dokonywanych w laboratoriach badawczych na zastosowania kliniczne, a jak piszą redaktorzy The Lancet „dużo się o tym mówi, jednak nie wiadomo dokładnie, jak to robić.”

Opracowane na podstawie: Lancet / 28 sierpnia 2010
Magdalena Piątkowska