Badania kliniczne w psychiatrii – od skuteczności w warunkach idealnych do efektywności rzeczywistej

D. S. Goldbloom – From the age of enlightenment to the age of effectiveness: clinical trials in psychiatry LINK: Can J Psychiatry 2010;55:115 (dostępny pełen tekst)

Na łamach Canadian Journal of Psychiatry w przewrotny sposób podsumowano znaczenie nowoczesnej farmakoterapii chorób psychicznych, zadając pytanie czy nie nazbyt ufamy możliwościom dostępnych metod leczenia, podczas gdy w rzeczywistości korzyści mogą być w dużym stopniu iluzoryczne?

Druga połowa 20 wieku w medycynie to dynamiczny rozwój randomizowanych badań klinicznych i powstanie koncepcji Evidence Based Medicine. Randomizowane badania kliniczne potwierdzają  skuteczność farmakoterapii w leczeniu trzech podstawowych schorzeń psychicznych: schizofrenii, depresji i choroby afektywnej dwubiegunowej. Autor komentarza przytacza jednak  pracę Zimmermana i wsp., w której na podstawie danych pochodzących z praktyki ambulatoryjnej, dotyczących pacjentów z chorobą afektywną jedno- lub dwubiegunową stwierdzono, że 86% z nich nie zostałoby zakwalifikowanych do typowych randomizowanych prób klinicznych. Powodem były zaburzenia współistniejące (lękowe, osobowości), nasilenie i czas trwania objawów, myśli samobójcze itp.

Próba wypełnienia tej luki poznawczej i określenia rzeczywistej efektywności dostępnych metod terapii w praktyce kosztowała National Institute of Mental Heath ponad 100 milionów dolarów wydatkowanych na porównanie nowych leków przeciwpsychotycznych z lekami pierwszej generacji (badanie CATIE), ocenę stosowania leków przeciwdepresyjnych w praktyce specjalistycznej i rodzinnej (badanie STAR*D) i leczenia choroby afektywnej dwubiegunowej (badanie STEP-BD). Wnioski  nie nastrajają optymizmem. Po pierwsze nie wykazano istotnej przewagi nowych leków przeciwpsychotycznych nad lekami pierwszej generacji. Po drugie potwierdzono podobną, niską skuteczność leczenia depresji zarówno w obrębie praktyk specjalistycznych i praktyk lekarzy rodzinnych. Po trzecie, leczenie zaburzeń depresyjnych u chorych z chorobą afektywną dwubiegunową okazało się niezadowalająco skuteczne.

Autor określa opisywane zjawisko jako „efficacy-effectiveness gap”  (skuteczność interwencji w warunkach idealnych, jakich najlepsze przybliżenie stanowią badania kliniczne, jest w piśmiennictwie anglosaskim określana jako „efficacy”, natomiast skuteczność rzeczywista, uzyskiwana w warunkach terenowych jest nazywana „effectiveness).

Wnioski płynące z powyższych analiz powinny skłonić do poszukiwania nowych metod leczenia chorób psychicznych i większej roli w ich ocenie badań typu effectiveness.

Opracowane na podstawie: Canadian Journal of Psychiatry / marzec 2101
Marek Kowrach