„Liczba chorych, których należy poddać leczeniu, aby…”, czyli wskaźnik NNT – używany i nadużywany

Finlay A. McAlister – The number needed to treat turns 20 – and continues to be used and misused LINK: CMAJ 2008;179:549 (dostępny pełen tekst)
„Number needed to treat” (NNT) to liczba chorych, których należy poddać interwencji, aby zapobiec wystąpieniu jednego niekorzystnego punktu końcowego. Ta obrazowa metoda przedstawiania wyników badań klinicznych po raz pierwszy ujrzała światło dzienne 20 lat temu i od tego czasu zyskuje na popularności. Wiele pism naukowych rekomenduje wyliczanie tej liczby i przedstawianie jej dla wszystkich badań dotyczących interwencji terapeutycznych.

W opinii autora pracy, często NNT jest jednak w sposób powierzchowny przedstawiane i akceptowane jako sposób porównania skuteczności różnych metod leczenia, na podstawie danych pochodzących z różnych badań klinicznych. Autor analizy zamieszczonej na łamach Canadian Medical Association Journal, akceptując generalnie wartość praktyczną wyliczeń NNT, polemizuje z tezą, że wartość NNT w sposób całkowicie adekwatny odzwierciedla przydatność danego sposobu leczenia.

Autor wyjaśnia, czym dokładnie jest NNT- że jest to w istocie tylko inny sposób przedstawienia bezwzględnej różnicy ryzyka pomiędzy grupami. Następnie wymienia czynniki, które sprawiają, że nie jest to dobry parametr do porównywania ze sobą różnych badań. Po pierwsze, NNT odzwierciedla wyniki tylko tego jednego badania dla jednej populacji chorych – nie wiąże się więc ze skutecznością terapii jako takiej, ale tylko z wynikiem konkretnego porównania. Po drugie, dla każdej badanej populacji i różniących się kryteriów włączenia i wyłączenia NNT będzie inny. Po trzecie, NNT zależy od wyjściowego ryzyka danej populacji, w odniesieniu do danego punktu końcowego. Im większe ryzyko przy tej samej skuteczności leczenia, tym mniejsza wartość NNT. O NNT, niezależnie od skuteczności leczenia decyduje również, w sposób oczywisty, czas obserwacji. Wystąpienie punktu końcowego zawsze będzie bardziej prawdopodobne w ciągu 10 lat obserwacji niż w ciągu, na przykład, 6 miesięcy. Wiele innych elementów również wpływa na NNT.

Większość badań klinicznych ma obecnie złożone punkty końcowe. Nie zawsze są one identyczne, co nie pozostaje bez wpływu na NNT. NNT nie może być stosowane do zmiennych ciągłych, takich jak zmiany ciśnienia tętniczego, stężenia cholesterolu, gęstości kości i wiele innych. Dlatego też NNT można rozpatrywać wyłącznie w kontekście tego badania klinicznego, którego dotyczy.

Jest to dobra, obrazowa metoda syntetycznego przekazania najważniejszych wyników badania, czasami pomocna przy wyjaśnianiu pacjentowi możliwych korzyści z leczenia. Należy jednak pamiętać, że wartość NNT dotyczy tylko konkretnego badania klinicznego i należy ją oceniać wraz z innymi danymi wynikającymi z kontekstu badania.

Opracowane na podstawie: Canadian Medical Associaton Journal / 2008-08-09