Badania kliniczne w diabetologii – jakie punkty końcowe?

G.Y.Gandhi i wsp – Patient-important outcomes in registered diabetes trials LINK: JAMA 2008;299:2543
O postępie w medycynie decydują wyniki badań naukowych i ich znaczenie praktyczne. Czy w diabetologii do tych zagadnień nie podchodzimy zbyt zachowawczo i wygodnie?

Na łamach Journal of the American Medical Association przedstawiono pracę oryginalną, w której analizowano udział badań klinicznych prowadzonych lub planowanych w zakresie diabetologii od 2004 roku, w których pierwotne punkty końcowe były istotne dla pacjenta. Należy tutaj wymienić: zgon, ważne powikłania kliniczne (zawał, udar mózgu, niewydolność serca), czy też jakość życia pacjenta. Porównano ilość tego typu badań, z badaniami, w których punktem końcowym były zdarzenia zastępcze w stosunku do powikłań klinicznych (jak np. pogrubienie kompleksu intima media tętnicy szyjnej, stężenia cholesterolu, HbA1c) czy też wyłącznie pomiary laboratoryjne (np. zmiana stężeń insuliny).

Autorzy pracy przejrzeli rejestry badań (międzynarodowy, USA, Australii i Nowej Zelandii) i wybrali do analizy 436 badań co najmniej drugiej fazy, oceniając je pod względem pierwotnych i wtórnych punktów końcowych. W tej grupie zaledwie 18% tj. 78 badań, jako pierwotny punkt końcowy wyznaczyło zdarzenia istotne z perspektywy pacjenta. Licząc badania z uwzględnionymi w pierwotnym i wtórnym punkcie końcowym, istotnymi z punktu widzenia pacjenta, powikłaniami odsetek ten rósł do 46% (201 badań). Zastępcze pierwotne kliniczne lub laboratoryjne punkty końcowe wybrano w odpowiednio 61% i 16 % prób klinicznych.

Według autorów taka sytuacja powoduje, że uzyskane wyniki, oparte w większości na punktach zastępczych, nie wnoszą wiele do dobrej praktyki klinicznej. Przykładem wątpliwości, jakie mogą powstać przy wybraniu punktów końcowych niezorientowanych na pacjenta, są badania nad potencjałem hipoglikemizującym niektórych leków. Mimo obniżenia HbA1c wpływ na powikłania sercowo-naczyniowe roziglitazonu czy muraglitazaru może być niekorzystny (analizy Nissena).

Aby zwiększyć wiarygodność badań autorzy proponują konsensus tworzenia prac klinicznych w diabetologii, na podobieństwo konsensusu badań prowadzonych w reumatologii (Outcome Measures in Rheumatology -OMERACT). Zaledwie 18% badań zorientowanych na ważne dla pacjenta punkty końcowe to zdaniem Gandhi i wsp. zbyt mało.

Opracowane na podstawie: JAMA / 2008-06-04