Skuteczność peryndoprylu w zapobieganiu dysfunkcji lewej komory w dystrofii mięśniowej

Denis Duboc i wsp – Perindopril preserves left ventricular function in X-linked Duchenne muscular dystrophy LINK: Eur Heart J 2007;9;Suppl e20
Dystrofia mięśniowa Duchenne`a (DMD) jest genetycznie uwarunkowaną chorobą, dziedziczoną w sposób recesywny sprzężony z płcią, charakteryzującą się brakiem dystrofiny, białka tworzącego szkielet komórki mięśniowej, co prowadzi do osłabienia siły mięśniowej i dysfunkcji miokardium (z powodu postępującego włóknienia).

W eksperymentach na modelu zwierzęcym, fenotypowo zbliżonym do DMD, wykazano korzystne oddziaływanie peryndoprylu. Obserwacja ta przyczyniła się do przeprowadzenia badania, którego wyniki opublikowano w European Heart Journal.

Do badania włączono 57 dzieci w wieku 9,5-13 lat z DMD, z prawidłową frakcją wyrzucania, które w ramach dwufazowego badania otrzymywały początkowo ( I faza) w sposób losowy placebo lub peryndorpyl w dawce 2-4 mg, a następnie w II fazie, w ramach badania otwartego, wszyscy uczestnicy, przez kolejne 2 lata peryndopryl (2-4 mg).

Po 36 miesiącach obserwacji EF była prawidłowa u większości osób, bez istotnych różnic pomiędzy grupami. Natomiast ocena po 5 latach obserwacji wykazała, że stosowanie peryndoprylu (w pierwszej fazie) przyczyniło się do późniejszego wystąpienia i opóźnienia progresji dysfunkcji lewej komory. W grupie aktywnie leczonej jedynie u jednego chorego odnotowano EF < 45%, w porównaniu z 8 osobami z grupy placebo (p=0,02). Co więcej, w grupie peryndoprylu nie odnotowano żadnego zgonu, natomiast w grupie placebo zmarły 3 osoby (p=0,07).  Należy zwrócić uwagę, że badanie nie miało wystarczającej siły statystycznej do wykazania różnic w umieralności.

W podsumowaniu autorzy zwracają uwagę na dane z literatury, świadczące o skuteczności inhibitorów konwertazy (ACEI) w zapobieganiu dysfunkcji lewej komory. Sprawą kontrowersyjną jest natomiast prewencyjne stosowanie ACEI w DMD. Uzyskane wyniki, zdaniem Duboca i wsp., uzasadniają jednak wczesne wprowadzanie do leczenia ACEI, choć jednoznaczne potwierdzenie tej hipotezy wymaga dalszych badań.

Opracowane na podstawie: European Heart Journal / 2007-09-12