Od streptomycyny do ery megabadań z randomizacją – ewolucja dowodów naukowych

Lutz Hilbrich i Peter Sleight – Progress and problems for randomized clinical trials: from streptomycin to the era of megatrials Eur Heart J 2006;27:2158
W European Heart Journal warto zwrócić uwagę na obszerny artykuł przeglądowy, przedstawiający drogę jaką przebyły badania naukowe od prostych, prymitywnych opracowań do wieloośrodkowych, międzynarodowych megabadań, z randomizacją i grupą kontrolną.

Do zilustrowania tej ewolucji posłużyły prace poświęcone kardiologii. Wadą wczesnych badań z tej dziedziny był wybór niewłaściwych, „miękkich” punktów końcowych oraz mała liczebność i niejednorodność badanych grup, zwiększająca ryzyko uzyskania przypadkowego wyniku.

Dużym krokiem naprzód było udoskonalenie metod meta-analizy, choć to źródło danych budziło nieufność części ekspertów. Odpowiedzią na ich oczekiwania stały się wieloośrodkowe badania z randomizacją. Skala tych projektów jest obecnie niebagatelna – problemy logistyczne, biurokratyczne, prawne i finansowe już dawno przekroczyły możliwości ośrodków akademickich.

Instytucje rządowe krajów rozwiniętych stale podejmują próby przerzucenia kosztów badań na koncerny farmaceutyczne, zachęcając je do współdziałania z ośrodkami naukowymi, stanowiącymi źródło pacjentów i specjalistycznej wiedzy. Wkładem przemysłu jest doświadczenie techniczne i logistyczne oraz pomoc prawna. Nadzór nad projektem, od jego rozpoczęcia do publikacji wyników, pełni niezależny komitet. Osobny organ dba o bezpieczeństwo danych pacjentów biorących udział w projekcie.

Wczesne zdefiniowanie zależności pomiędzy sponsorami badania a jego wykonawcami i nadzorcami osłabia moc ewentualnych oskarżeń o nieobiektywność wyników. W tym, z pozoru niemal idealnym mechanizmie, pojawia się jednak coraz więcej zgrzytów. Olbrzymie projekty badawcze to olbrzymie problemy z ich zarządzaniem, finansowaniem i wykonaniem. Zdaniem autorów artykułu, są one na tyle istotne, że powinny być przedmiotem publicznej debaty.

Opracowane na podstawie: European Heart Journal / 2006-09-15