Terapia genowa – wielkie rozczarowanie czy przełomowy krok naprzód?

Adrian J. Trasher – Gene therapy: great expectations? MJA 2005;182:440
Największym zagrożeniem dla przyszłości terapii genowej mogą być nierealistyczne zadania, jakie stawia się przed tą metodą leczenia, dowodzi Adrian J. Trasher w Medical Journal of Australia.

Naukowcy i klinicyści, którzy sądzili, że dzięki terapii genowej medycyna szybko rozprawi się z chorobami, w których dotychczas była bezradna, przeżywają zawód. Emocje obserwatorów, rozbudzane dodatkowo przez doniesienia o rzadkich, lecz śmiertelnych powikłaniach terapii genowej, nie pozwalają dostrzec niewątpliwego postępu, jaki stale dokonuje się w tej dziedzinie.

Na początku lat 90-tych ubiegłego wieku terapię genową zastosowano w leczeniu genetycznie uwarunkowanego złożonego niedoboru immunologicznego (SCID), wywołanego brakiem enzymu dezaminazy adenozyny. Wcześniej nie dysponowano żadną skuteczną metodą radykalnego leczenia tej śmiertelnej choroby. Po kilku latach nieudanych prób, opanowanie technologii transferu genów przy użyciu wektorów retrowirusowych przyniosło wyleczenie u większości chorych.

Niestety, u pojedynczych pacjentów leczenie zawiodło. Ponadto wydłużenie życia u chorych na SCID wiązało się ze wzrostem ryzyka chorób rozrostowych układu chłonnego, wtórnym do aktywacji onkogenów przez materiał genetyczny wprowadzany z zewnątrz. Te informacje spotkały się ze szczególnie silnym odzewem ze strony mediów i skłoniły niektóre kraje do przerwania (USA, Francja) lub objęcia ścisłym nadzorem (Wielka Brytania) dalszych badań nad terapią genową SCID.

Aktualnie opracowywane są nowe protokoły badań oraz ulepszone metody transferu genów, które pozwolą na wznowienie prób klinicznych. Zdaniem autora komentarza, potencjalne korzyści terapii genowej są oczywiste. Musi jednak upłynąć czas od powstania koncepcji do sukcesu terapeutycznego, podobnie jak to było w przypadku innych znaczących osiągnięć medycyny, np. przeszczepiania szpiku.

Opracowane na podstawie: Medical Journal of Australia / 2005-05-02

Dodaj komentarz