Peryndopryl w zapobieganiu niewydolności serca w dystrofii mięśniowej Duchenne

Denis Duboc i wsp – Effect of perindopril on the onset and progression of left ventricular dysfunction in Duchenne muscular dystrophy J Am Coll Cardiol 2005;45:855
W marcowym numerze Journal of the American College of Cardiology ukazał się interesujący artykuł oryginalny, w którym oceniono skuteczność peryndoprylu u dzieci z dystrofią mięśniową typu Duchenne (DMD). DMD jest chorobą genetycznie uwarunkowaną (związaną z mutacją chromosomu X i wynikajacym z niej brakiem dystrofiny).

Choroba ta objawia się najczęściej w młodym wieku i prowadzi do zgonu w mechanizmie niewydolności serca u 40% chorych. Przeprowadzone w dwóch fazach badanie miało na celu określenie skuteczności peryndoprylu w prewencji i ograniczeniu niewydolności serca u dzieci z DMD. Włączono 57 dzieci, w wieku 9.5 – 13 lat, z frakcją wyrzutową powyżej 55%. Przez 3 lata prowadzono randomizowaną, podwójnie ślepą próbę porównania placebo i peryndoprylu w dawkach 2-4 mg, w drugiej fazie badania wszyscy chorzy otrzymywali peryndopryl przez kolejne 2 lata.

Po 60 miesiącach obserwacji spadek frakcji wyrzutowej poniżej 45% odnotowano u jednego chorego z grupy otrzymującej peryndopryl w pierwszej fazie oraz u 8 chorych otrzymujących w pierwszej fazie placebo (P<0,02). Leczenie peryndoprylem było dobrze tolerowane i nie powodowało istotnych efektów ubocznych. Chociaż już wcześniej stosowano ACE-inhibitory w leczeniu objawów DMD, to po raz pierwszy wykazano, że peryndopryl może również zapobiegać ujawnieniu się DMD.

Zdaniem autorów wyniki badania sugerują, że korzyści mogą osiągnąć dzieci już w wieku 9.5 roku, niezależnie od frakcji wyrzutowej. Wskazane są dalsze badania nad prewencją DMD, również u osób w młodszym wieku.

Opracowane na podstawie: Journal of the American College of Cardiology / 2005-03-15