Wartość złożonego punktu końcowego w badaniach klinicznych

Victor M. Montori i wsp – Validity of composite end points in clinical trials BMJ 2005;330:594
W marcowym numerze British Medical Journal ukazał się artykuł poglądowy poświęcony zagadnieniu złożonego punktu końcowego w badaniach klinicznych.

Wraz ze wzrostem skuteczności leczenia (np. choroby niedokrwiennej serca) zmniejsza się częstość powikłań (np. zgonów czy zawałów). Powoduje to konieczność zwiększania ilości chorych włączanych do badań klinicznych i wydłużania czasu obserwacji. Z tego też względu w badaniach coraz częściej stosowane są złożone punkty końcowe.

Wstępem do analizy problemu są wyniki badania TIME, w którym u starszych osób z dławicą wieńcową potwierdzono istotną redukcję częstości występowania punktu złożonego (zgonu, zawału serca i hospitalizacji z powodu ostrego zespołu wieńcowego), w grupie leczonej inwazyjnie w porównaniu do grupy leczonej zachowawczo. Autorzy artykułu zwracają jednak uwagę, że różnica wynikała głównie z różnicy w częstości hospitalizacji. Leczenie inwazyjne związane było z nieznamiennie wyższą częstością zgonów i nieznamiennie niższą częstością zawałów serca.

Analizując elementy punktu końcowego należy rozważyć ich znaczenie dla pacjenta (na pewno zgon czy ponowny zawał są istotniejsze niż hospitalizacja). Ważna jest także zgodność wpływu leczenia na wszystkie komponenty punktu końcowego – jeśli występuje różnorodność wpływu leczenia na poszczególne komponenty punktu złożonego, to nie spełnia on swej roli w analizie efektu leczenia. Należy wówczas indywidualnie analizować wpływ leczenia na dany (interesujący chorego i lekarza) komponent punktu złożonego, (wielkość i istotność redukcji ryzyka oraz szerokość przedziału ufności).

Opracowane na podstawie: BMJ / 2005-03-12