Leczenie statynami dzieci z grupy wysokiego ryzyka

Antonio M. Gotto – Targeting high-risk young patients for statin therapy JAMA 2004;292:377
Opublikowany w Journal of American Medical Assoociation (JAMA) artykuł Antonio Gotto stanowi komentarz do pracy oryginalnej Wiegmana i wsp., z tego samego numeru JAMA, poświęconej skuteczności leczenia prawastatyną w dawce 20-40 mg, w porównaniu z placebo u 214 dzieci z heterozygotyczną hypercholesterolemią rodzinną.

Częstość występowania tej choroby w populacji ocenia się na 1 na 500 badanych. U większości cierpiących na nią osób poziom cholesterolu lipoproteiny niskiej gęstości (LDL) przekracza 190 mg/dL i często dochodzi do przedwczesnego rozwoju choroby wieńcowej.

W grupie badanej przez Wiegmana (średni wiek 13 lat) średnie poziomy cholesterolu całkowitego i LDL wynosiły odpowiednio: 300 mg/dL i 238 mg/dL. Aktywne leczenie przez dwa lata spowodowało obniżenie poziomu cholesterolu LDL o 24%. W grupie leczonej aktywnie zaobserwowano regresję a w grupie otrzymującej placebo progresję zmian zachodzących w błonie środkowej-wewnętrznej tętnicy szyjnej. Nie opublikowano jednak danych dotyczących długotrwałego bezpieczeństwa stosowania leku, nie ma również jeszcze w tej grupie wiekowej badań oceniających kliniczne punkty końcowe.

W komentarzu do wyników pracy Gotto omawia, między innymi, wskazania do rozpoczęcia farmakoterapii u dzieci z heterozygotyczną hypercholesterolemią rodzinną. W oficjalnych zaleceniach sugeruje się rozważenie farmakoterapii już u dzieci 10-letnich. Z drugiej strony, biorąc pod uwagę brak danych na temat odległych skutków przewlekłego leczenia osób młodych, jest prawdopodobne, że zastosowanie postępowania niefarmakologicznego (dieta, wysiłek) i opóźnienie rozpoczęcia farmakoterapii do momentu dorastania może nadal zapewniać ochronę przed powikłaniami sercowo-naczyniowymi.

Należy przy tym uwzględniać również aspekt psychospołeczny i ekonomiczny rozpoznania choroby w dzieciństwie. Choć w niektórych krajach statyny zaczynają być dostępne bez recepty (10 mg tabletki simwastatyny w Wielkiej Brytanii), u dzieci i młodych dorosłych z ciężką hypercholsterolemią konieczna jest ścisła kontrola lekarska efektów terapii. Uzasadnione jest prowadzenie ukierunkowanych genetycznych badań przesiewowych mających na celu rozpoznanie choroby u członków rodzin osób heterozygotyczną hypercholesterolemią rodzinną. Prowadzenie skriningowych badań genetycznych w populacji ogólnej jest nieefektywne.

Opracowane na podstawie: JAMA / 2004-07-21